Bahnbrechende RNA-Forschung wird mit 2,5 Millionen Euro ausgezeichnet
Tilly Hörle
Bahnbrechende RNA-Forschung wird mit 2,5 Millionen Euro ausgezeichnet
Prof. Dr. Anastasia Khvorova erhält am 15. Mai den Else Kröner-Fresenius-Preis für medizinische Forschung 2025. Die mit 2,5 Millionen Euro dotierte Auszeichnung würdigt ihre bahnbrechenden Arbeiten auf dem Gebiet der RNA-basierten Therapien. Ihre Forschung konzentriert sich auf die Entwicklung von Molekülen, die eines Tages genetische und neurodegenerative Erkrankungen wie die Huntington-Krankheit behandeln könnten.
Khvorova ist Professorin für RNA-Therapien an der UMass Chan Medical School in den USA. In ihrem Labor entwickelt sie präklinische RNA-Editierwerkzeuge, die sich gegen CAG-Wiederholungen richten – Gensequenzen, die mit der Huntington-Krankheit in Verbindung stehen. Diese Moleküle haben in Zell- und Mausmodellen, darunter auch in Hirnregionen wie dem Striatum, vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Zwar befindet sich noch keiner ihrer Ansätze in der klinischen Erprobung, doch ihre Arbeit eröffnet Perspektiven für die blutbasierte Überwachung solcher Erkrankungen.
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Die Preisverleihung findet im Städel Museum in Frankfurt statt und ist Teil der Feierlichkeiten zum 100. Geburtstag von Else Kröner, der Stifterin der Else Kröner-Fresenius-Stiftung. Neben der Ehrung wird der Nobelpreisträger Prof. Dr. Craig Mello einen Vortrag über RNA-Therapien halten. Zudem wird eine Retrospektive über das Leben und Wirken Else Kröners gezeigt.
Khvorova plant, das Preisgeld in ihre Forschung zu investieren. Ihr Ziel ist es, neue RNA-Moleküle zu entwickeln, die die Produktion toxischer Proteine im Gehirn blockieren. Der Else Kröner-Fresenius-Preis, der erstmals 2013 verliehen wurde, zeichnet Wissenschaftler:innen aus, deren Arbeit große medizinische Durchbrüche verspricht.
Die 2,5 Millionen Euro sollen Khvorovas Bemühungen unterstützen, präklinische RNA-Forschung in zukünftige Therapien zu überführen. Ihr Fokus bleibt darauf gerichtet, schädliche Proteine bei neurodegenerativen Erkrankungen zu reduzieren. Die Auszeichnung unterstreicht die wachsende Bedeutung von RNA-Therapien in der modernen Medizin.
